PUB - Publikationen an der Universität Bielefeld

Hintergrund Die Fortschritte in der DNA-Sequenzierung ermöglichen die genetischen Auslöser von Erkrankungen zu identifizieren. Zudem ist es heute möglich, mit „CRISPR-Cas9“ („clustered regularly-interspaced short palindromic repeats und crispr-associated protein 9“) genomische DNA-Sequenzen präzise und mit hoher Effizienz zu editieren. In kürzlich veröffentlichten präklinischen Studien wurde diese Technologie bereits für mögliche therapeutische Anwendungen evaluiert. Da auch in der HNO-Heilkunde viele Erkrankungen genetische Ursachen haben, birgt diese neue Technologie Chancen für neue Therapien. Fragestellung In diesem Übersichtsartikel erklären wir, wie die Genomeditierung als Therapieansatz genutzt werden könnte, und stellen dar, welche Erfolge in diesen Bereich bereits erreicht wurden und welche Herausforderungen auf dem Weg zur therapeutischen Nutzung bestehen. Material und Methoden Die Strategien zum Targeting von Genmutationen wurden anhand von Genomsequenzierungsdaten aus Online-Datenbanken und der Literatur entwickelt. Ergebnisse Kürzlich veröffentlichte Forschung an Tiermodellen hat gezeigt, dass die Genomeditierung erfolgreich für die Behandlung genetischer Erkrankungen benutzt werden kann. Dabei wurde z. B. in einer präklinischen Studie an Mäusen dominant-autosomaler Hörverlust erfolgreich mit CRISPR-Cas9 behandelt. Gleichermaßen könnten ähnliche Strategien auch für die Therapie von Kopf-Hals-Tumoren genutzt werden. Die größte Herausforderung scheint die Entwicklung eines Systems für die effiziente und sichere Applikation der therapeutischen Moleküle in den Zielgeweben der Patienten zu sein. Schussfolgerungen In der Theorie kann die Genomeditierung für mutationsspezifische genetische Therapien in der HNO genutzt werden. Jedoch müssen noch viele technologische Hürden auf dem Weg zur klinischen Anwendung überwunden werden.